Redan 2008 godkände FDA i USA romiplostim (N-plate^®) för behandling av patienter med kraftigt minskat trombocytantal i blodet pga immunologiska mekanismer (s k immunologisk trombocytopen purpura, ITP) och där sedvanlig behandling (med t ex steroider) inte givit tillräckligt resultat. Läkemedlet, som via stimulering av TPO-receptorn ökar produktionen av trombocyter från benmärgen, har sedan dess används i reguljär klinisk praxis, även i Sverige, om än på relativt få patienter. Den 28 januari 2021 utvidgade nu FDA indikationen för romiplostim att gälla även patienter med hematopoietiskt syndrom vid akut strålsjuksjuka (ARS), för att ”öka överlevnaden för vuxna och pediatriska patienter vilka akut exponerats för myelosuppressiva doser av strålning”. 

Vår kommentar:
Godkännandet öppnar formell möjlighet att använda ett relativt oprövat, men väl tolerabelt läkemedel för selekterade patienter även i en ARS-situation. Den kliniska effekten av det nu godkända läkemedlet vid en sådan händelse är dock svår att förutse. Bakgrunden är att det är vanskligt, eller i praktiken omöjligt, att utföra kliniska studier av hur olika läkemedel påverkar människor som exponerats för höga doser joniserande strålning. FDA har därför under senare år godkänt flera läkemedel för användning vid ARS-liknande situationer utifrån data från djurexperiment eller in vitro-försök, dvs utan direkta humandata, s k ”FDA Animal Rule Approval”. Det aktuella godkännandet av romiplastim är ett exempel på detta, liksom tidigare godkännanden av G-CSF (filgrastim och PEG-filgrastim) och GM-CSF (sargramostim) vid ARS.